【基因治療】中大創無病毒基因治療不損基因　奪發明展大獎望成臨床藥物

By Amber on 11 Jun 2021

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消滅癌症是醫學界的夢想，但目前的基因治療方法皆難以兼顧安全及有效性。中大病理解剖及細胞學系助理教授鄧銘權發明了一個無病毒基因療法，奪得今年日內瓦國際發明展大獎，在動物實驗中腫瘤成功縮小七成，有望發展為臨床藥物。

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中大病理解剖及細胞學系助理教授鄧銘權解釋，現在全球經美國食品藥物管理局（FDA）批淮的基因治療只有兩種，其中一種是用來治眼疾，需要使用病毒，但病毒進入了細胞核時可能引起洗牌的效應，因為會將一些基因片段加插到原有的DNA序列中，鄧指最後出來的效果不能準確預計，有潛在的風險。另一種現有基因治療是改變細胞的基因，再注射到身體中，鄧表示，改變了基因的細胞需要做抗原配對，非人人適合，故不能大量應用，加下需進行細胞體外培養，容易被其他病原體污染。

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鄧銘權的基因治療研究目標是希望毋須用病毒，以及不需要體外培植細胞。起初當他在研究癌症的反應機理時，發現有一個基因會導致癌症生長，不過現時市場上沒有藥物可以遏止它的表達，所以他首先研究出一個可以降低癌症基因的基因序列（DNA），之後再大量生產這些DNA，再將其與載體混合，注射到血管之中。是次研究的特別之處是運用了超聲波來作針對性治療，當這個混合物會在血液中不斷循環時，只要在一個部位用超聲波注入能量，混合物吸收能量後，包含的DNA物質便會釋放，直接治療腫瘤。

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該無病毒基因治療不但不會破壞受試動物的重要器官，而且在動物模型中能有效降低腫瘤生長，腫瘤最少縮小七成，現時測試了四種癌症，包括肺癌、肝癌、黑色素瘤和乳腺癌。肺癌是惡化速度較快的癌症，鄧銘權表示，只有三成左右的肺癌病人對現有的T細胞治療有反應，而研究中測試的肺癌老鼠模型雖對T細胞治療沒有反應，但無病毒基因療法卻能抑制腫瘤生長。