【亨廷頓舞蹈症治療】中大發現毒性RNA致亨廷頓舞蹈症 發現藥物可中和毒性改善症狀

【亨廷頓舞蹈症治療】中大發現毒性RNA致亨廷頓舞蹈症 發現藥物可中和毒性改善症狀

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By Amber on 28 May 2021
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亨廷頓舞蹈症是一種成年發病的罕見遺傳疾病,會導致患者身體不協調及認知思維能力下降,惟目前無藥可醫。中大團隊有研究發現,一種新型毒性小分子會破壞神經細胞DNA的穩定性而引發該症;而一種小分子藥物能中和其毒性,顯著改善該症引起的運動障礙

中大團隊有研究發現,一種新型毒性小分子會破壞神經細胞DNA的穩定性而引發亨廷頓舞蹈症。Photo from 中大醫學院

亨廷頓舞蹈症患者通常於30至40多歲發病,隨着病情惡化,大腦內神經細胞的持續性損傷,會導致患者身體運動不協調及認知思維能力下降,有患者可能出現精神異常障礙,本港及內地已有相關確診病例。然而,現時藥物只能緩解症狀,無法治癒亨廷頓舞蹈症。

毒素致神經退化

基因組猶如一個書架,裏面的書籍就是構成包括人類在內生物體的所有遺傳信息。中大生命科學學院教授陳浩然,與美國伊利諾伊大學厄巴納—香檳分校,及意大利比薩大學科研團隊合作研究,發現當sCAG在神經細胞內積聚至一定程度,便會破壞書架的外殼「NUDT16」,即負責保護基因組完整性的重要成分。當NUDT16的功能受損,大腦細胞會迅速出現基因損傷,最終演化成神經退化及死亡。而恢復NUDT16的正常功能,可有效防止神經細胞基因損傷及細胞凋亡。

當NUDT16的功能受損,大腦細胞會迅速出現基因損傷,最終演化成神經退化及死亡。Photo from 中大醫學院

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中和毒素減運動障礙

團隊再進一步發現一種名為DB213的小分子藥物,可通過鼻腔進入腦部神經,與sCAG結合並中和其毒性,在小鼠動物模型實驗中,顯著改善亨廷頓舞蹈症引起的運動障礙。研究人員利用核磁共振技術,剖析DB213與sCAG的複合結構,以了解DB213如何錨定sCAG。團隊將利用此專利技術,進一步改善藥物,以提升其對亨廷頓舞蹈症的療效。

研究已發表於知名科學期刊《美國國家科學院院刊》。陳浩然表示,已準備將這項研究投入臨床前研究,相信除了亨廷頓舞蹈症外,DB213亦可用於其他罕見神經性疾病,包括多種脊髓小腦萎縮症。

Text:UrbanLifeHealthEditorial
Photos、Source:中大醫學院

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